난치성 신경질환 치료제 개발 기업 (주)아스트로젠(대표 황수경)이 AST-001(개발명) 국내 2상 임상시험에서 "어린이 자폐스펙트럼장애 핵심증상(core symptom) 개선에 대한 유효성 및 안전성을 확인했다"고 27일 밝혔다. 이 회사는 “최적 유효용량을 결정하는 2상 임상시험의 목적을 성공적으로 달성해 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)에 결과보고서를 제출했고, 지난 16일 3상 임상시험계획서(IND)를 신청했다”고 전했다.

자폐스펙트럼장애의 핵심증상은 사회적 의사소통 및 상호작용의 지속적인 결함과 제한적이고 반복적인 행동을 들 수 있는데 현재 치료제는 없다. 핵심증상 치료제 개발을 목표로 도전했던 글로벌 기업 로슈(Roche)의 ‘발로밥탄(Balovaptan)’과 뉴로클로어(Neurochlore)의 ‘부메타나이드’(Bumetanide)는 모두 위약군 대비 시험약의 유익성을 비교하는 임상시험에 실패했다. 현재로서는 과민성, 공격성 등의 자폐스펙트럼장애 연관증상을 치료하는 약이 최선이며, 아리피프라졸과 리스페리돈이 유일하게 자폐스펙트럼장애 연관증상 치료제로 승인받은 약물이다. 리스페리돈은 5세~16세, 아리피프라졸은 6~17세 사이의 소아 및 청소년 환자들에게 처방 가능하나 5세 미만 소아 자폐스펙트럼장애 환자에게 처방 가능한 약은 없다. 아스트로젠은 자폐스펙트럼장애로 진단받은 만 2~11세 어린이 총 151명을 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원, 양산부산대병원, 고려대학교 구로병원 등 총 10개 종합병원에서 AST-001의 유효성 탐색 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 치료적 탐색, 2상 임상시험을 시행했다. 극심한 코로나 시기였음에도 불구하고 7개월이라는 짧은 기간동안 환자 모집이 완료되고 중도탈락율이 10% 정도로 매우 낮았다.

아스트로젠 관계자는 "임상시험의 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동 조합점수(사회적 적응행동을 측정하기 위한 표준화된 평가 도구)에서 위약 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다(p=0.0420)"고 전했다. 이어 그는 "바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사소통 영역(p=0.0067)과 운동기술 영역(p=0.0492)에서 위약 대비 시험약의 유의성을 보였고, 전반적 임상 인상 중증도 척도(Clinical Global Impression-Severity scale, 임상의들이 평가하는 환자의 중증도) (p=0.0462) 및 부모 양육스트레스 평가(p=0.0268)에서도 유의성을 보였다"고 말했다.